Zynerba Pharmaceuticals annonce des résultats positifs positifs de l’essai BRIGHT de phase 2 exploratoire en ouvert de Zygel dans le trouble du spectre de l’autisme

– Zynerba organisera une conférence téléphonique et une webdiffusion aujourd’hui 27 mai 2020 à 8 h 30 HE –

DEVON, Pennsylvanie, 27 mai 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Zynerba Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ZYNE), le leader des thérapies transdermiques innovantes en cannabinoïdes transdermiques pour les produits rares et quasi-rares
  troubles neuropsychiatriques, a annoncé aujourd’hui des résultats positifs positifs de la phase 2 exploratoire et ouverte de BRIGHT (An Open-Label Tolerun Bjelity
  et étude d’efficacité du ZYN002 administré comme transdermique gel à Children et Adolescents avec le trouble du spectre de l’autisme).

L’essai a été conçu pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité de Zygel chez les patients pédiatriques et adolescents atteints de troubles du spectre autistique (TSA). Zygel a été administré à des patients
  symptômes modérés à sévères de TSA en tant que thérapie complémentaire à leur norme de soins en utilisant une variété d’évaluations de l’efficacité. Les principales conclusions du procès divulguées aujourd’hui sont les suivantes:

  • Les cinq sous-échelles de la liste de contrôle des comportements aberrants – communauté (ABC-C) ainsi que de l’échelle d’anxiété évaluée par les parents – trouble du spectre de l’autisme (PRAS-ASD) ont toutes deux été statistiquement significatives
      et améliorations cliniquement significatives à 14 semaines de traitement par rapport aux valeurs initiales;
  • Les résultats observés dans d’autres mesures des résultats d’efficacité, y compris les impressions cliniques mondiales – échelle d’amélioration (CGI-I), soutiennent les résultats de sous-échelle observés dans l’ABC-C;
  • Zygel a été bien toléré dans cet essai, aucun événement indésirable grave ou sévère n’ayant été signalé.

«Nous sommes très encouragés par les résultats convaincants de l’essai BRIGHT et nous nous attendons à rencontrer la FDA pour discuter de la voie clinique pour développer Zygel pour le traitement des
  symptômes comportementaux des TSA au cours du second semestre de cette année », a déclaré Armando Anido, président-directeur général de Zynerba. «Notre objectif est de développer Zygel pour les patients souffrant de
  troubles neuropsychiatriques débilitants, y compris TSA, syndrome du X fragile, 22q et DEE. Je remercie les patients, les familles, les médecins, le personnel clinique et l’équipe Zynerba pour leur soutien
  cette étude clé dans le TSA.  »

Étudier le design

L’essai exploratoire ouvert de phase 2 BRIGHT de 14 semaines a recruté 37 patients atteints de TSA dans un seul site clinique. L’essai a été conçu pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité de Zygel
  chez les enfants et les adolescents âgés de trois à 17 ans atteints de TSA comme confirmé par les critères diagnostiques du DSM-5. Les patients inscrits ont reçu des doses basées sur le poids de 250 mg ou 500 mg par jour de Zygel.

Disposition des patients et données démographiques de référence

Trente-sept (37) patients ont été inclus dans l’essai et sont inclus dans l’analyse de sécurité. Un patient a été perdu de vue sans évaluation de l’efficacité post-traitement et, par conséquent,
  trente-six (36) patients sont inclus dans les analyses d’efficacité. Vingt-huit (28) patients ont terminé l’essai de 14 semaines. Le taux d’abandon est conforme à celui d’autres essais sur les TSA.

L’âge moyen des patients inscrits à l’essai était de 9,2 ans et trente-quatre (92%) des patients étaient des hommes. Les patients pesaient entre 15 et 108 kilogrammes (moyenne = 41,6; médiane = 30,2). Pendant ce temps
  au diagnostic dans cette population était de 5,4 ans. En utilisant le calendrier d’observation diagnostique de l’autisme (ADOS-2), 94% des patients inscrits présentaient des symptômes modérés à sévères de TSA. La ligne de base moyenne
  Le score de sous-échelle d’irritabilité ABC-C de 30,3 confirme la gravité de la population de patients inscrits. Quatre-vingt-douze pour cent (92%) des patients ont participé à l’essai en utilisant au moins un
  médicament sous-jacent. Soixante-cinq pour cent (65%) des patients prenaient au moins un médicament psychotrope, par exemple, des antidépresseurs, des anxiolytiques et des antipsychotiques.

Résultats d’efficacité haut de gamme

L’essai a évalué plusieurs évaluations de l’efficacité, y compris l’ABC-C, le PRAS-ASD, l’indice de stress des parents autistes, la mesure d’impact de l’autisme (AIM) et l’impression clinique globale – gravité (CGI-S) et
  Amélioration (CGI-I). La sous-échelle d’irritabilité ABC-C a été utilisée comme base d’approbation pour les deux antipsychotiques atypiques indiqués pour les TSA.

Les résultats de chacune des sous-échelles de l’ABC-C après 14 semaines de traitement avec Zygel sont les suivants:

Sous-échelle ABC-C

Référence
(n = 36)

Semaine 14
(n = 28)

Signifier %
amélioration

Valeur p

Irritabilité

30,3

18,2

39,1%

<0,0001 *

Discours inapproprié

7.4

5.2

42,5%

0,0002 *

Stéréotypie

12,3

7,9

39,1%

<0,0001 *

Retrait social

25,1

16,5

36,4%

<0,0001 *

Hyperactivité

37,0

23,9

35,6%

<0,0001 *

*Statistiquement significatif

Les résultats d’autres évaluations d’efficacité renforcent les résultats démontrés dans l’ABC-C. Par exemple, les patients sous Zygel ont connu une amélioration moyenne de 46% à la semaine 14 par rapport à un score de
  40,8 tel que mesuré par le PRAS-ASD (p <0,0001) et 57% des patients ont été évalués comme «très améliorés» ou «très améliorés» à la semaine 14 comme mesuré par le CGI-I.

«Je suis très impressionné par les améliorations apportées par mes patients au cours de la période de traitement de 14 semaines pendant qu’ils recevaient Zygel; la réduction de l’irritabilité, des déficits de communication et des mouvements répétitifs
  étaient particulièrement remarquables, car certains de ces comportements sont des comportements autistiques de base », a déclaré Helen Heussler, FRACP, professeure agrégée à la santé des enfants du Queensland, directrice médicale du développement de l’enfant et
  chercheur principal dans le procès BRIGHT. «L’ampleur de l’effet sur les comportements autistiques dans cet essai est significative, y compris l’hyperactivité et la stéréotypie, qui sont parmi les plus
  comportements difficiles à améliorer avec une intervention thérapeutique. Les résultats de cette étude suggèrent fortement le potentiel de ce médicament en tant que traitement important pour les TSA et je me réjouis de
  participer à de futures études cliniques avec Zygel. »

Sécurité et tolérance

Zygel a été très bien toléré et le profil d’innocuité était cohérent avec les données publiées précédemment par d’autres essais cliniques Zygel. Moins de la moitié (49%) des patients ont présenté des effets indésirables
  événement (qu’il soit indépendant ou lié au médicament à l’étude), tous légers (75%) ou modérés (25%). Seuls 14% des patients ont connu un événement indésirable qui était considéré comme lié au traitement, tous
  qui étaient liés au site d’application; la plupart étaient légers et transitoires. Aucun événement indésirable grave ou grave n’a été signalé au cours de l’étude. Dix-huit (18) patients qui ont terminé l’essai BRIGHT
  ont roulé dans l’extension d’étiquette ouverte.

Informations sur la conférence téléphonique

La direction de Zynerba tiendra une conférence téléphonique et une webdiffusion en direct aujourd’hui à 8 h 30, heure de l’Est, pour discuter des résultats de cet essai clinique. L’appel est accessible en composant le (866)
  573-0180 (États-Unis et Canada) ou (430) 775-1345 (international) et référence à la conférence ID 6196218. Pour accéder à la webdiffusion en direct ou à la rediffusion, visitez la page investisseurs du site Web de la Société
  sur http://ir.zynerba.com/. La webdiffusion sera enregistrée et disponible sur le site Web de la Société pendant 30 jours.

À propos des troubles du spectre autistique (TSA)

Le trouble du spectre autistique est un trouble du développement qui affecte la communication et le comportement chez environ un million de patients pédiatriques et adolescents âgés de cinq à 17 ans dans le
  États-Unis.Il fait référence à une gamme de conditions caractérisées par l’anxiété, les comportements répétitifs, les troubles de la communication sociale, y compris la communication verbale et non verbale, et les déficits en
  développer et maintenir des relations. Bien que l’autisme puisse être diagnostiqué à tout âge, il est considéré comme un «trouble du développement» car les symptômes apparaissent généralement au cours des deux premières années de la vie.
  La recherche suggère que les gènes peuvent agir conjointement avec les influences de l’environnement pour affecter le développement de manière à conduire à un TSA. De nouvelles études suggèrent que le TSA est lié à une perturbation de la
  système endocannabinoïde.

À propos de Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Zynerba Pharmaceuticals est le leader des thérapies transdermiques cannabinoïdes produites en pharmacie pour les troubles neuropsychiatriques rares et quasi-rares. Nous nous engageons à améliorer la vie des
  les patients et leurs familles vivant avec des problèmes de santé chroniques graves, notamment le syndrome de l’X fragile, le trouble du spectre autistique, le syndrome de délétion 22q11.2 et un groupe hétérogène de
  épilepsies ultra-rares appelées encéphalopathies développementales et épileptiques. En savoir plus sur www.zynerba.com et suivez
  nous sur Twitter à @ZynerbaPharma.

Mise en garde sur les déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives au sens de la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Nous pouvons, dans certains cas, utiliser des termes tels que «prédit», «estime»
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  résultats pour identifier ces déclarations prospectives. Ces déclarations sont soumises à de nombreux facteurs, risques et incertitudes importants qui peuvent faire en sorte que les événements ou résultats réels diffèrent.
  des attentes actuelles de la société. Les attentes de la direction et, par conséquent, les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse pourraient également être affectées par des risques et des incertitudes
  liés à un certain nombre d’autres facteurs, notamment les suivants: la trésorerie et les équivalents de trésorerie de la Société pourraient ne pas être suffisants pour soutenir son plan d’exploitation aussi longtemps que prévu; de la société
  la capacité d’obtenir des fonds supplémentaires pour soutenir ses programmes de développement clinique; les résultats, le coût et le calendrier des programmes de développement clinique de la Société, y compris tout retard
  les essais relatifs à l’inscription ou à l’initiation du site; les résultats cliniques des produits candidats de la Société peuvent ne pas être reproduits ou continuer à se produire dans des essais supplémentaires et ne peuvent pas autrement soutenir
  développement ultérieur dans une indication spécifiée ou pas du tout; les actions ou les conseils de la Food and Drug Administration des États-Unis et des organismes de réglementation étrangers peuvent affecter la conception, l’initiation, le calendrier,
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  Les produits candidats de la société et la capacité de la société à desservir ces marchés; la capacité de la société à développer des capacités de vente et de marketing, que ce soit seul ou avec un potentiel futur
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  les maladies transmissibles, dont COVID-19, pourraient perturber nos opérations ou nuire à nos conditions commerciales et financières. Cette liste n’est pas exhaustive et ces risques et d’autres sont
  décrits dans les rapports périodiques de la Société, y compris le rapport annuel sur le formulaire 10-K, les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q et les rapports actuels sur le formulaire 8-K, déposés auprès des
  Exchange Commission et disponible sur www.sec.gov. Toutes les déclarations prospectives que la Société fait dans ce communiqué de presse ne sont valables qu’à la date de ce communiqué de presse. L’entreprise
  n’assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement, après la date de ce communiqué de presse.

Zynerba Contact
William Roberts, vice-président, relations avec les investisseurs et communications d’entreprise
Zynerba Pharmaceuticals
484.581.7489
robertsw@zynerba.com

Contact avec les médias
Molly Devlin
Evoke KYNE
215.928.2199
Molly.Devlin@evokegroup.com

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